发明新药的简要经历是什么?
发布时间：
2024-03-25
如同最熟悉敌情和枪枝的人莫过于天天都在打仗的老兵一样，对疾病和药物的体验当属专业的资深临床专家。我和甲亢打了五十多年交道，每次内分泌专家门诊总能看到3～10例甲亢， 约经诊几万例次。甲亢对病人的摧残和折磨尤如缠身的毒蛇，不少由基层医院转诊而来的甲亢病例是难治或不治之症，但由于抗甲药的许多缺点使我爱莫能助、无能为力，为此深感愧疚。特别震撼的是二十几例青中年患者因为无安全有效的药物而残死在我的面前，令我惊心动魄、终生难忘。
如同最熟悉敌情和枪枝的人莫过于天天都在打仗的老兵一样，对疾病和药物的体验当属专业的资深临床专家。我和甲亢打了五十多年交道，每次内分泌专家门诊总能看到3～10例甲亢， 约经诊几万例次。深感甲亢对病人的摧残和折磨尤如缠身的毒蛇，由于抗甲药固有的缺点也使我爱莫能助，为此深感愧疚。特别使我惊心动魄、终生难忘的是,因为缺乏安全速效的药物二十几例青中年患者而残死在我的面前。
随着目睹难治甲亢的增多，研发新药的决心日益强烈，然而心情也越发凝重，常常冥思苦索。研究从那里入手呢?当我一次次面对甲亢病人颈部那显著肿大和听诊有响亮血管杂音的甲状腺时，一种念头油然而生:甲状腺浅表的解剖位置和血液淋巴循环丰富的病理生理特征是多么有利于甲状腺表面药物经皮吸收啊。我认定甲亢的甲状腺是良好的透皮吸收治疗的耙噐官。如果在甲状腺表面皮肤用药透皮吸收治疗，一方面可使有效成分直接进入甲状腺内提高甲状腺内药物含量、增强疗效;另方面由于药物透皮吸收总量很低会使血药含量降低、全身副作用减少。由于副作用的减少还可以选择应用对甲亢有独特效果的药物。对这种透皮吸收治疗我称之为“外用内治”“扬長避短”。这样，抗甲药疗效差、副作用多的缺点迎刃而解。
1986年起，开始研究外敷用的抗甲状腺新药。博览群书，求师访友，学习传统的制剂学知识并结合现代新工艺制备了新药制剂。在开始省科委科研课题资金和以后陆续自筹资金数百万元的支持下，委托药物研究单位进行了临床前研究的药物化学、体外透皮吸收试验、药代动力学试验、药效和长期毒性等试验，又从十余种同类主药和卅余种不同透皮促进剂、表面活性剂、基质等辅料中筛选了较好的剂型、浓度和配比，还结合多年、大量临床应用对五十余个配方进行对比和不断改进，最后筛选出接近最佳效果的复方抗甲状腺乳膏(下称乳膏)处方，并证实符合新药标准。此后用三年时间采集了甲亢病人术前应用乳膏控制甲亢后作甲状腺切除术的甲状腺及血液标本，测定有效成分的含量。结果是，与口服途径组相比，乳膏组甲状腺内含量增高数倍，血液中降低多倍或低不可测，这有力的证明了乳膏的有效成分主要是通过局部垂直扩散和吸收直接进入甲状腺，从而阐明了乳膏透皮吸收疗效好、无全身副作用的作用机理。较深入的介绍见《研究过程》栏目。
对551例甲亢病人前瞻性、随机分组、平行对比或选择性自身前后对比的床研究表明， 乳膏靶向治疗效果快、抢救甲亢危症效果突出、无全身副作用、控制甲亢稳定和缓解率高(见《特色疗法》-复方靶向治疗早期科研课题临床研究结果)。
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